新藥阻礙阿爾茨海默病發(fā)展在突破性試驗(yàn)中

越來(lái)越多的證據(jù)表明，治療的關(guān)鍵阿爾茨海默病正在捕捉在最初階段.現(xiàn)在科學(xué)家們開(kāi)發(fā)出一種有前景的新藥，似乎能在疾病真正開(kāi)始前延緩病情。

這種藥物名為NU-9，美國(guó)西北大學(xué)的一個(gè)團(tuán)隊(duì)在阿爾茨海默病小鼠模型上進(jìn)行了測(cè)試。他們發(fā)現(xiàn)，這種物質(zhì)能夠顯著降低被稱為淀粉樣β寡聚物的有毒蛋白質(zhì)分子的水平，這些分子可以聚集成有害的斑塊與阿爾茨海默病有關(guān)。

隨著NU-9的部署，在小鼠大腦中檢測(cè)到的這些寡聚物數(shù)量大大減少。這反過(guò)來(lái)又維持了大腦支持細(xì)胞稱為星形膠質(zhì)細(xì)胞處于更平靜、更健康的狀態(tài)。

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“這些結(jié)果令人震驚，”他說(shuō)神經(jīng)生物學(xué)家威廉·克萊因。

“NU-9對(duì)反應(yīng)性星形膠質(zhì)菌感染，這是神經(jīng)炎癥的本質(zhì)，與阿爾茨海默病的早期階段有關(guān)?！?/p>

不過(guò)，這項(xiàng)研究不僅僅是在探討NU-9的影響：它還是為了加深我們對(duì)阿爾茨海默病在癥狀出現(xiàn)之前就如何發(fā)展的理解，也就是說(shuō)很可能至關(guān)重要在研究新療法時(shí)。

在研究中使用的小鼠中，研究人員發(fā)現(xiàn)了一種此前未知的淀粉樣β寡聚物亞型。他們稱之為ACU193⁺發(fā)現(xiàn)它是最早出現(xiàn)的之一應(yīng)力神經(jīng)元，附著在星形膠質(zhì)細(xì)胞上。

雖然星形膠質(zhì)細(xì)胞對(duì)大腦的正常運(yùn)作至關(guān)重要，但如果過(guò)度活躍，也可能變得危險(xiǎn)。這項(xiàng)研究背后的科學(xué)家認(rèn)為ACU193⁺這可能觸發(fā)這種轉(zhuǎn)變——并為我們提供減緩這一進(jìn)程的潛在途徑。

“阿爾茨海默病在癥狀出現(xiàn)前幾十年就已開(kāi)始，早期事件如有毒淀粉樣蛋白β寡聚物在神經(jīng)元內(nèi)積累，膠質(zhì)細(xì)胞在記憶喪失顯現(xiàn)前就已具備反應(yīng)性?！?a>他說(shuō)西北大學(xué)神經(jīng)科學(xué)家丹尼爾·克蘭茨。

“當(dāng)癥狀出現(xiàn)時(shí)，潛在病理已經(jīng)很嚴(yán)重了。這很可能是許多原因的主要原因臨床試驗(yàn)失敗了.他們開(kāi)始得太晚了?！?/p>

需要記住的是，在確定淀粉樣蛋白β——無(wú)論是寡聚體還是斑塊形式——直接導(dǎo)致阿爾茨海默病之前，還有一段路要走。很可能有多重觸發(fā)因素涉及其中.

NU-9此前已播出為了防止淀粉樣蛋白β寡聚物在實(shí)驗(yàn)室中積累，因此看到它似乎在活體動(dòng)物身上也起作用，令人鼓舞。

更多測(cè)試正在進(jìn)行中：研究人員正在研究NU-9在阿爾茨海默病晚期進(jìn)展階段的動(dòng)物模型中的效果，這被認(rèn)為更能反映其在人群中的感染情況隨著年齡增長(zhǎng).

只有經(jīng)過(guò)這一切，它才有可能發(fā)展成人類臨床試驗(yàn).

如果一切如愿，NU-9有望成為高風(fēng)險(xiǎn)阿爾茨海默病患者晚年服用的預(yù)防性治療。研究人員將其與降膽固醇藥物進(jìn)行比較，后者用于降低風(fēng)險(xiǎn)心臟病.

“如果某人有阿爾茨海默病的生物標(biāo)志物，那么他們可以在癥狀出現(xiàn)前就開(kāi)始服用NU-9?！?a>他說(shuō)克萊因。

“目前正在開(kāi)發(fā)幾項(xiàng)阿爾茨海默病的早期血液診斷檢測(cè)。更好的早期診斷承諾——結(jié)合一種能夠及時(shí)阻止疾病的藥物——是我們的目標(biāo)?！?/p>

該研究已發(fā)表于阿爾茨海默病與癡呆癥.

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