首位英國患者接受糖尿病藥物,將癥狀延遲數(shù)年

一個多世紀(jì)以來,1 型糖尿病意味著一件事:終生服用胰島素。

但這是第一次,科學(xué)打破了這種范式——不是通過控制疾病,而是在癥狀出現(xiàn)之前就攔截它。

由于第一批患者在英國,開始接受開創(chuàng)性的新療法 teplizumab,我們正在開發(fā)方法來確定誰可能從這種只有在出現(xiàn)任何癥狀之前給藥才有效的藥物中受益。

在皇家德文郡 NHS,我們目前正在治療第一位英國成年人 Hannah Robinson,她在常規(guī)妊娠篩查中偶然被發(fā)現(xiàn)患有早期 1 型糖尿病。

相關(guān):研究發(fā)現(xiàn),新療法可能治愈嚴(yán)重的 1 型糖尿病

大約 10% 的糖尿病患者患有 1 型糖尿病,而其余 90% 為 2 型,一種與生活方式因素有關(guān)的疾病,即胰島素仍在產(chǎn)生但不能正常工作。

1 型糖尿病是一種自身免疫性疾病,會導(dǎo)致胰腺胰島素分泌完全喪失。沒有胰島素,血糖水平會危險地升高,增加失明、腎衰竭和早逝的風(fēng)險。

胰腺產(chǎn)生胰島素,幫助細(xì)胞從血液中吸收葡萄糖。(科學(xué)圖片庫/Canva)

雖然 1 型通常被認(rèn)為是兒童期的疾病,??巳卮髮W(xué)的研究強調(diào),超過一半的新病例發(fā)生在成年人中。

對于全世界數(shù)百萬 1 型糖尿病患者來說,控制血糖的治療意味著終生每天服用胰島素。然而,使用胰島素也有其自身的風(fēng)險。

如果血糖下降得太低,會導(dǎo)致低血糖或“低血糖”,嚴(yán)重時可能導(dǎo)致癲癇發(fā)作甚至死亡。毫不奇怪,不斷平衡高血糖和低血糖會對身心健康造成嚴(yán)重影響。在懷孕期間,羅賓遜需要胰島素,并親眼目睹了“生活完全圍繞平衡血糖展開”。

Teplizumab 提供了一種完全不同的方法。它不是簡單地替代胰島素,而是針對導(dǎo)致 1 型糖尿病的免疫攻擊。

我們的免疫系統(tǒng)通常非常善于區(qū)分朋友和敵人,保護(hù)我們免受感染和癌癥同時讓我們自己的器官獨處。但有時,由于仍未完全了解的原因,這種平衡會在稱為自身免疫的過程中崩潰。

在 1 型糖尿病中,免疫系統(tǒng)錯誤地攻擊胰腺,破壞產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞。

糖尿病癥狀。

Teplizumab 通過重新訓(xùn)練免疫系統(tǒng)和降低針對胰腺的特定細(xì)胞來發(fā)揮作用。研究表明,它可以將疾病和胰島素治療的需求延遲兩到三年,其中通常有輕微的副作用.

對于 Robinson 來說,他對懷孕和患有 1 型糖尿病的全職工作非常了解,多幾年沒有胰島素的可能性真的很重要。

該藥物已經(jīng)在美國獲得批準(zhǔn),并且正在審查用于 NHS 的常規(guī)使用,盡管少數(shù)兒童和青少年在英國,也通過特殊訪問計劃接收了它。

盡早找到人

這里有一個問題。當(dāng)人們出現(xiàn) 1 型糖尿病的癥狀,如口渴、體重減輕和疲勞時,他們四分之三以上的胰島素生產(chǎn)能力已經(jīng)被破壞。

要使 teplizumab 和類似療法有效,需要在癥狀出現(xiàn)之前給藥,而血糖水平仍然正常。這意味著這些治療對于已經(jīng)確診為 1 型糖尿病的人來說不是一種選擇。

那么我們?nèi)绾卧谶@個早期階段找到人呢?幸運的是,使用簡單的血液測試可以測量稱為胰腺自身抗體的免疫標(biāo)志物,從而在癥狀出現(xiàn)之前許多年檢測到自身免疫攻擊的開始。

只需從手指刺痛處滴幾滴就可以揭示免疫系統(tǒng)是否已經(jīng)開始針對胰腺。及早發(fā)現(xiàn)患者不僅提供了延緩疾病進(jìn)展的機會,還有助于避免有時在首次診斷時出現(xiàn)危及生命的緊急情況——例如糖尿病酮癥酸中毒。

由于 1 型糖尿病影響大約每 200 人中就有 1 人,仍然存在誰該測試的問題。并非每個人的風(fēng)險都是相同的。當(dāng)我們想到遺傳性疾病時,我們通常會想到由單個基因變化引起的疾病,例如囊性纖維化。

1 型糖尿病確實有遺傳成分,但它涉及許多不同的基因,每個基因都會增加或降低一個人的風(fēng)險。僅有遺傳風(fēng)險是不夠的,還需要未知的環(huán)境因素來打破平衡。

十分之九的 1 型糖尿病患者沒有家族史。雖然檢測 1 型患者的親屬是合乎邏輯的第一步,研究??巳卮髮W(xué) (University of Exeter) 的研究表明,將所有這些遺傳因素合并為一個風(fēng)險評分可能有助于預(yù)測誰可能會患上這種疾病,并確定應(yīng)該更密切監(jiān)測的嬰兒。

隨著我們朝著更廣泛的基因組篩選邁進(jìn),這可能成為一個重要的工具。

現(xiàn)在仍處于早期階段,但我們看到我們處理 1 型糖尿病的方式發(fā)生了根本性轉(zhuǎn)變。一個多世紀(jì)以來,治療意味著患者每天都要承擔(dān)補充身體無法再產(chǎn)生的胰島素的負(fù)擔(dān)。

現(xiàn)在,重點轉(zhuǎn)向從源頭上解決免疫問題的療法,希望在疾病完全發(fā)展之前阻止疾病,并為無胰島素的未來打開大門。

理查德·奧拉姆, 糖尿病和腎臟病學(xué)教授,??巳卮髮W(xué)尼古拉斯·托馬斯,糖尿病和內(nèi)分泌學(xué)臨床講師,??巳卮髮W(xué)

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