帕金森氏癥藥物在突破性試驗(yàn)中減少疾病標(biāo)志物

一種新療法，旨在清除被認(rèn)為負(fù)責(zé)帕金森氏癥疾病在早期已顯示出希望臨床試驗(yàn).

由美國生物技術(shù)公司Vaxxinity生產(chǎn)的代號為UB-312的免疫療法候選藥物是第一種被證明能夠降低濃度的治療方法。α-突觸核蛋白 （α-syn）在腦脊液中，標(biāo)志著在減緩甚至阻止疾病進(jìn)展方面邁出了重要一步。

盡管試驗(yàn)結(jié)果尚未公布和同行評審，但公司官員的報(bào)告很樂觀，表明他們正在做一些大事。

“我們從UB-312項(xiàng)目中看到的是改變帕金森氏癥治療和預(yù)防的整個對話的潛力，”說Vaxxinity 的聯(lián)合創(chuàng)始人兼執(zhí)行主席 Lou Reese。

“我們的研究結(jié)果表明，UB-312可以改變帕金森氏癥的護(hù)理，為改善疾病治療的結(jié)果提供希望。未來不是幾十年后：今天的帕金森病患者可能在不久的將來，而不是遙遠(yuǎn)的未來有希望。

帕金森病是一種神經(jīng)退行性疾病，逐漸表現(xiàn)為僵硬、震顫和運(yùn)動緩慢。僅次于阿爾茨海默氏癥在患病率方面，幾乎美國有100萬人有一個診斷，預(yù)計(jì)到本世紀(jì)末，這個數(shù)字將進(jìn)一步激增200,000。

這種疾病的癥狀可以追溯到靠近腦干的區(qū)域中關(guān)鍵神經(jīng)細(xì)胞的死亡，即間接參與精細(xì)電機(jī)控制.盡管這種退化的最初觸發(fā)因素只是松散地與潛在的遺傳和環(huán)境因素,四分之一個世紀(jì)的調(diào)查強(qiáng)烈暗示 α-syn 在帕金森病的進(jìn)展中起著關(guān)鍵作用。

這種蛋白質(zhì)是為了調(diào)節(jié)神經(jīng)元之間的交流而產(chǎn)生的，一旦它積聚在不溶性團(tuán)塊中，就會有邪惡的一面，破壞線粒體等成分并破壞細(xì)胞的典型平衡。

Vaxxinity的新療法用途抗體以這些有毒團(tuán)塊為目標(biāo)，忽略溶解的蛋白質(zhì)，讓它們進(jìn)行日常業(yè)務(wù)。臨床試驗(yàn)幾年前，有50名健康志愿者參與，證明該程序總體上是安全的，副作用相對較輕。

在這項(xiàng)針對 20 名被診斷患有帕金森病的患者的最新隨機(jī)雙盲試驗(yàn)中，抗體被證明僅與聚集形式的 α-syn 結(jié)合。對接受UB-312治療的患者的脊髓液分析顯示，他們通常的α-syn聚合水平下降了20%，而接受UB-312治療的患者則下降了3%。安慰劑.

對脊髓液樣本中可檢測到 UB-312 誘導(dǎo)抗體濃度的患者進(jìn)行的后續(xù)臨床測試表明，蛋白質(zhì)團(tuán)塊的清除可能會改善日常生活所需的運(yùn)動。

“目前，還沒有解決帕金森氏癥潛在疾病的治療方法，我們對這一目標(biāo)參與數(shù)據(jù)感到非常興奮，”說Vaxxinity 研究高級副總裁 Jean-Cosme Dodart。

“這讓我們有信心，我們正在以一種與患者在統(tǒng)計(jì)學(xué)和臨床上相關(guān)的方式追求正確的目標(biāo)。新的希望就在眼前。

要超越這一地平線，仍然取決于額外的綜合臨床試驗(yàn)，繼續(xù)證明該療法是改善帕金森病患者生活質(zhì)量的安全有效手段。

由于開發(fā)中的有希望的治療方法很少，即使是很小的希望，對于未來幾年面臨逐漸失去運(yùn)動控制的越來越多的人來說也意味著很多。

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